En un avance prometedor para la oncología pediátrica, un equipo de investigadores del Institut de Recerca Sant Joan de Déu y del Hospital del Mar Research Institute ha logrado demostrar la eficacia de un nuevo fármaco en modelos preclínicos para el tratamiento del rabdomiosarcoma. Este tipo de cáncer, frecuente en niños, encuentra en este estudio un rayo de esperanza gracias a la identificación del gen PRKG1 como un factor crítico en la biología del tumor y potencial biomarcador para determinar la respuesta al tratamiento.
El éxito de esta investigación no es solo fruto de la ciencia, sino también del compromiso de una comunidad unida por una tragedia personal. Impulsados por el doloroso recuerdo de Cristina, una niña fallecida por esta enfermedad en 2015, sus padres recaudaron más de 600.000 euros con el firme apoyo de la Fundación Leo Messi. Estos fondos han sido vitales para financiar las investigaciones que hoy prometen cambiar el rumbo del tratamiento del rabdomiosarcoma.
Este esfuerzo colectivo ha posibilitado la dedicación de la joven farmacéutica Estela Prada al estudio, quien ha sido una figura clave en el proyecto. Su labor no ha pasado desapercibida, siendo galardonada en 2024 con el prestigioso Premio Odile Schweisguth por su destacada contribución a la oncología pediátrica.
Publicado en la renombrada Nature Communications, el estudio detalla cómo el rabdomiosarcoma se origina a partir de células del músculo esquelético, afectando potencialmente a varios órganos y tejidos. A pesar de los avances recientes, los tratamientos para los pacientes con recaídas siguen siendo limitados, por lo que el descubrimiento del gen PRKG1 y la eficacia del fármaco en modelos animales representan un importante hito.
La Dra. Estela Prada subraya la relevancia de llevar los descubrimientos de laboratorio a resultados impactantes para los pacientes, destacando cómo los tumores con mayor expresión del gen PRKG1 presentan mejores respuestas al tratamiento. Este hallazgo abre nuevas posibilidades para desarrollar tratamientos más personalizados.
El Dr. Jaume Mora, director científico del Pediatric Cancer Center Barcelona, también se muestra optimista respecto al futuro de las terapias basadas en estos descubrimientos. Según Mora, este avance no solo orientará decisiones terapéuticas más precisas, sino que representa un paso crucial hacia tratamientos más específicos y menos invasivos para los niños que enfrentan esta enfermedad devastadora.
La colaboración interdisciplinaria ha sido fundamental en este lograr, con instituciones y empresas biotecnológicas aunando esfuerzos en una cruzada que promete transformar la lucha contra el rabdomiosarcoma pediátrico.
