El Hospital público Universitario Ramón y Cajal, a través del Instituto Ramón y Cajal de Investigación Sanitaria (IRYCIS), ha dado un paso inédito en el campo de las enfermedades autoinmunes al incluir a los primeros pacientes a nivel mundial en un ensayo clínico que aplica terapia celular CAR-T al tratamiento de la artritis reumatoide y la enfermedad de Sjögren.
Se trata de un ensayo clínico internacional en el que participa la Unidad de Terapias Avanzadas del centro madrileño, con el liderazgo del grupo de investigación en Reumatología del IRYCIS. El estudio está dirigido a pacientes con formas graves de artritis reumatoide que no han respondido a los tratamientos convencionales, así como a personas con enfermedad de Sjögren con afectación multiorgánica.
Hasta ahora, las terapias CAR-T se han utilizado sobre todo en hematología para tratar determinados cánceres. Su funcionamiento se basa en modificar los propios linfocitos del paciente para que puedan identificar y eliminar las células responsables de la inflamación crónica. Su aplicación en patologías autoinmunes abre así una nueva vía terapéutica y refuerza la tendencia hacia una medicina cada vez más personalizada.
Los primeros estudios iniciados en 2021 en pacientes con enfermedades autoinmunes graves ya habían ofrecido resultados prometedores. Según los datos disponibles, estos tratamientos han logrado remisiones profundas y sostenidas, además de reducir el uso de fármacos inmunosupresores y mejorar de forma significativa la calidad de vida de los pacientes. Si estos resultados se confirman en nuevos ensayos, la terapia CAR-T podría marcar un antes y un después en el tratamiento de este tipo de enfermedades.
La artritis reumatoide y la enfermedad de Sjögren afectan aproximadamente al 1,5 % de la población española. Aunque la mayoría de los pacientes responde a las terapias disponibles, entre un 5 % y un 10 % desarrolla formas graves con complicaciones importantes y con opciones terapéuticas todavía muy limitadas. Precisamente ahí es donde este ensayo busca abrir una nueva esperanza.
El desarrollo de este estudio requiere una coordinación especialmente compleja entre múltiples servicios hospitalarios. En él participan especialistas de Reumatología, Hematología, Farmacia, Neurología, Medicina Intensiva, Inmunología y Microbiología, además de la Unidad de Ensayos Clínicos de Fases Tempranas y profesionales de Enfermería. El hospital subraya también la importancia de la relación de confianza entre paciente y equipo clínico, un elemento esencial para garantizar la seguridad y el seguimiento durante todo el proceso.
Al tratarse de una terapia experimental que no está exenta de riesgos, la selección de los candidatos es especialmente rigurosa. En este sentido, el IRYCIS trabaja también en la identificación de biomarcadores que permitan determinar con mayor precisión qué pacientes pueden beneficiarse realmente de esta estrategia terapéutica.
Con este ensayo, el Hospital Ramón y Cajal y el IRYCIS amplían el campo de aplicación de las terapias CAR-T al ámbito de la reumatología y refuerzan su posición como referentes internacionales en investigación clínica en terapias avanzadas. El objetivo, según destacan, no es solo mejorar la vida de los pacientes actuales, sino también preparar el futuro de estas terapias dentro del sistema sanitario.
Para consolidar esa línea de trabajo, el hospital ha creado el Comité de Terapias Avanzadas Ramón y Cajal-IRYCIS, pensado para impulsar modelos asistenciales de excelencia y facilitar la futura incorporación de estas terapias a la práctica clínica habitual. Hasta la fecha, el centro ha tratado ya a más de 70 pacientes con terapias CAR-T, principalmente en patologías tumorales, y participa en ocho ensayos clínicos y proyectos de investigación en terapias celulares avanzadas.
Además, el hospital forma parte de nueve estudios de investigación e innovación con terapias avanzadas en enfermedades infecciosas, oncológicas, hematológicas y neurológicas. El IRYCIS también participa en varias iniciativas internacionales orientadas a estandarizar la implantación de estas terapias en la práctica clínica, como la acción COST CINNAMON.
La apuesta del centro no termina aquí. En los próximos meses está previsto el inicio de dos nuevos ensayos clínicos con terapias CAR-T dirigidos a otras enfermedades autoinmunes graves, entre ellas el lupus, la esclerodermia y las miopatías inflamatorias. Con ello, el Ramón y Cajal refuerza su estrategia de ofrecer nuevas alternativas a pacientes que, en muchos casos, carecen hoy de tratamientos eficaces autorizados.
Actualmente, el servicio de Reumatología atiende a más de 6.000 pacientes con enfermedades autoinmunes e inmunomediadas. Su actividad investigadora se desarrolla en el seno del IRYCIS, que integra a otros 46 grupos de investigación y a cerca de 1.300 personas, con 1.192 ensayos clínicos y 300 proyectos de investigación e innovación activos. Todo ello sitúa al hospital madrileño en una posición destacada dentro del avance hacia una nueva generación de terapias para enfermedades complejas y de difícil abordaje.
