Axon Neuroscience ha dado un significativo paso adelante en su investigación sobre enfermedades neurodegenerativas al anunciar que su inmunoterapia activa anti-tau, AADvac1, será parte de dos importantes ensayos clínicos en Estados Unidos. Este medicamento ha sido elegido tanto para un ensayo clínico de fase 2 en Alzheimer, bajo la Plataforma Tau para el Alzheimer (ATP), como para la Plataforma de Ensayos en Parálisis Supranuclear Progresiva (PTP), dos focos de investigación de vanguardia.
El anuncio sigue a la selección de AADvac1 por un panel de expertos científicos y clínicos, quienes lo señalaron como la primera terapia dirigida a tau que será evaluada en el ensayo de ATP. Este estudio, respaldado por una generosa subvención de 151 millones de dólares del Instituto Nacional de Salud (NIH), promete ser el primer esfuerzo sistemático en combinar terapias que actúan sobre las proteínas amiloide y tau, ambas vinculadas al proceso neurodegenerativo. El profesor Adam Boxer, de la Universidad de California en San Francisco, y el profesor Keith Johnson, de Harvard, lideran esta investigación.
La estrategia del ATP es innovadora, al facilitar la adición temprana de tratamientos prometedores y optimizar el diseño para minimizar el uso de placebos. AADvac1 será evaluado tanto en monoterapia como en combinación con un anticuerpo monoclonal anti-amiloide ya existente. Los investigadores planean reclutar aproximadamente a 450 participantes entre 50 y 80 años, quienes se encuentren en fases preclínicas o prodromales tempranas del Alzheimer.
Por otro lado, la Plataforma de Ensayos en PSP, respaldada por una subvención del NIA/NIH de 75,4 millones de dólares, busca abordar esta enfermedad rara y de rápida progresión, para la cual aún no existen tratamientos aprobados capaces de frenar su avance. Bajo esta plataforma, AADvac1 será evaluado junto a AZP2006/Ezeprogind de AlzProtect, con planes de anunciar un tercer régimen en 2026. Se espera reclutar a 440 pacientes con síndrome PSP-Richardson para evaluar diversas alternativás terapéuticas.
AADvac1 ya ha mostrado resultados prometedores en el ensayo ADAMANT, recientemente completado, donde demostró un perfil de seguridad favorable, una intensa respuesta inmunitaria y efectos sobre biomarcadores relacionados con neurodegeneración y neuroinflamación. La terapia sugiere potencial para ralentizar la progresión de la enfermedad en pacientes con patología tau confirmada, aunque su eficacia final dependerá de los resultados de los nuevos ensayos.
Fundada en 1999 por el inmunólogo eslovaco Michal Novak, Axon Neuroscience ha sido pionera en la investigación sobre tau. Novak, quien ha recibido prestigiosos premios por sus contribuciones, ha dirigido a la compañía en múltiples ensayos clínicos en Europa y ha trabajado en el desarrollo de biomarcadores diagnósticos sanguíneos. La empresa también sigue desarrollando AADvac2, un anticuerpo humanizado que podría beneficiar a fases más avanzadas de la enfermedad.
La incorporación de AADvac1 a plataformas de ensayos en Estados Unidos subraya el avance hacia un enfoque más integrado en el tratamiento del Alzheimer y PSP, combinando objetivos terapéuticos y acelerando las decisiones en un marco coordinado de investigación. Este movimiento estratégico podría cambiar la forma en que se diseñan y administran tratamientos para estas devastadoras enfermedades neurodegenerativas.
