La colaboración internacional en el ámbito de la medicina ha dado un paso significativo en el tratamiento de la LAD-1, una enfermedad que amenaza la vida de quienes la padecen debido a la ausencia de la proteína CD18, crucial para el funcionamiento del sistema inmunológico. Sin esta proteína, los glóbulos blancos no pueden combatir infecciones, limitando la esperanza de vida a apenas dos años.
El proyecto, desarrollado conjuntamente por el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz, el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, y el Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBERER), ha contado también con la participación de importantes instituciones internacionales, como el Mattel de la Universidad de California Los Ángeles y el Great Ormond Street Hospital de Londres.
Este tratamiento avanzado implica la extracción de células madre hematopoyéticas del paciente, en las cuales se introduce una copia funcional del gen defectuoso responsable de la producción de CD18. Posteriormente, estas células corregidas se reintroducen en el paciente. Los resultados de este innovador procedimiento han sido muy prometedores: tras un seguimiento de entre 18 y 45 meses, los pacientes ya no experimentan episodios recurrentes de infección.
El doctor Julián Sevilla, líder de la Sección de Hematología y Hemoterapia del Hospital Niño Jesús y figura clave de la Unidad de Terapias Avanzadas, destacó la importancia de este ensayo. «Este tratamiento puede curar a pacientes con enfermedades monogénicas que, de otro modo, serían incurables en ausencia de donantes de tejido hematopoyético», señaló Sevilla.
La sanidad pública de Madrid ha jugado un papel crucial en este logro, contribuyendo al avance de la medicina en un área que podría cambiar radicalmente la vida de los afectados por la LAD-1. Este avance subraya la relevancia de la cooperación internacional y el compromiso de la comunidad científica con los tratamientos de vanguardia.
