Sanidad Pública Madrileña Lidera en Tratamiento Exitoso de Enfermedad Rara Autoinmune con Terapia CAR-T

En un avance médico sin precedentes, el Hospital Universitario La Paz en Madrid ha logrado un hito en el tratamiento de la dermatomiositis anti-MDA5, una enfermedad poco común y altamente peligrosa. Esta patología, que afecta a una de cada millón de personas, se caracteriza por un rápido y severo daño pulmonar con una alta tasa de mortalidad, especialmente en los primeros seis meses.

El caso que ha capturado la atención de la comunidad médica es el de una niña de 11 años que ingresó en estado crítico en la Unidad de Cuidados Intensivos del hospital. Ante la falta de opciones terapéuticas convencionales, se recurrió a un compuesto innovador, utilizado previamente contra la leucemia, bajo la normativa de uso compasivo.

Gracias a este audaz enfoque, la paciente ha experimentado una notable mejoría. Tras recibir el tratamiento, la joven ya no requiere de inmunosupresores y lleva un año en remisión. Además, su capacidad motora está en recuperación y ha conseguido respirar por sí misma, sin apoyo de ventilación mecánica o asistencia ventricular extracorpórea.

El logro ha sido posible gracias al esfuerzo conjunto de un equipo multidisciplinar del Hospital La Paz, con la colaboración de varios servicios y especialistas, incluyendo Reumatología, Hemato-oncología, y Neumología, entre otros. Asimismo, instituciones como el Instituto de Investigación Sanitaria de La Paz (IdiPAZ) y la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación CRIS contra el Cáncer desempeñaron roles cruciales.

Este avance ha resonado más allá de las fronteras del hospital, contando con la colaboración del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, el Hospital Clinic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas. La prestigiosa revista científica «Med» ya ha destacado este logro, subrayando la importancia de la colaboración interinstitucional en la innovación médica.

La comunidad médica internacional se encuentra expectante ante los desarrollos futuros y las posibilidades que este avance abre para el tratamiento de enfermedades raras y complejas. Este caso no solo resalta el poder de la innovación médica, sino también el valor del trabajo conjunto y la dedicación de los profesionales de la salud.

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