El Hospital del Mar Research Institute ha dado a conocer los resultados de un innovador ensayo clínico que podría marcar un antes y un después en el tratamiento cognitivo del síndrome de Down. Esta prometedora investigación, perteneciente al proyecto ICOD (Improving Condition in Down syndrome), ha evidenciado que el nuevo medicamento AEF0217, una creación de la biotecnológica francesa Aelis Farma, es seguro y eficaz para mejorar importantes habilidades en los pacientes, tales como la comunicación, las interacciones sociales y la funcionalidad diaria.
Durante las fases 1/2 del ensayo, que involucró a 29 participantes de entre 18 y 35 años con discapacidades leves o moderadas, se administró el fármaco o un placebo durante un período de 28 días. Financiado por el programa Horizonte 2020 de la Unión Europea, los resultados del ensayo mostraron que aquellos que recibieron AEF0217 experimentaron una mejora significativa en las capacidades cognitivas comparado con el grupo del placebo.
Los beneficios de AEF0217 se hicieron evidentes en áreas cruciales para la vida diaria de los participantes, mejorando su comportamiento en comunicación, en actividades diarias e interacciones sociales. Asimismo, los estudios indicaron una tendencia positiva hacia una mayor flexibilidad cognitiva, lo cual sugiere una mejor habilidad para adaptarse a nuevas situaciones o cambios. La electroencefalografía reveló que el medicamento propició cambios favorables en el funcionamiento cerebral, observándose una disminución en el esfuerzo requerido para realizar tareas de memoria laboral.
El coordinador del proyecto, el Dr. Rafael de la Torre, mostró su entusiasmo ante estos avances, considerándolos un hito significativo en el abordaje de las disfunciones cognitivas relacionadas con el síndrome de Down. La organización Down Catalunya también celebró los resultados, destacando el impacto positivo potencial que este tratamiento podría tener en la calidad de vida de las personas con discapacidad intelectual y del desarrollo.
AEF0217 actúa modulando la hiperactividad del receptor cannabinoide CB1, que está asociado con la condición de las personas con síndrome de Down, para potenciar el rendimiento cognitivo. La siguiente fase del estudio, prevista para comenzar a mediados de 2025, se llevará a cabo con ensayos multicéntricos internacionales, con el objetivo de determinar la dosis óptima y seguir explorando su eficacia en la mejora de la funcionalidad diaria y habilidades cognitivas de los pacientes.
