Más de 8.000 enfermedades genéticas son causadas por más de 200.000 mutaciones diferentes, lo que ha llevado a una gran variedad de ensayos clínicos enfocados en tratamientos personalizados. Sin embargo, esta tendencia limita la capacidad de los tratamientos para alcanzar a un número mayor de pacientes. Un reciente avance presentado por investigadores propone una innovadora técnica llamada PERT, la cual podría corregir mutaciones genéticas comunes sin requerir un fármaco diferente para cada individuo. Esto podría simplificar y hacer más accesibles los tratamientos para muchas enfermedades genéticas, ofreciendo una solución a un problema que ha frustrado a la comunidad médica durante años.
Dirigido por el científico David R. Liu, el estudio ha demostrado resultados prometedores en cultivos celulares y en ratones, restaurando entre un 20% y un 70% de la actividad normal de proteínas afectadas por mutaciones asociadas a enfermedades como el síndrome de Hurler y la enfermedad de Tay-Sachs. La técnica PERT, que altera un ARNt del paciente para interpretar correctamente los codones de parada prematuros, podría revolucionar el tratamiento de estas enfermedades, permitiendo que una única terapia se administre a múltiples pacientes con condiciones similares. Si estas pruebas iniciales se consolidan en estudios futuros, PERT podría marcar un hito como una de las primeras terapias genéticas universales, brindando esperanzas a aquellos que actualmente no reciben opciones adecuadas de tratamiento.
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