La inmunodeficiencia combinada grave por déficit de ADA, hasta hace poco considerada una enfermedad fatal para los bebés, ha visto un rayo de esperanza gracias a una terapia génica experimental. Este tratamiento ha demostrado ser eficaz en el 95% de 62 niños que lo recibieron, restaurando y manteniendo la función del sistema inmunitario en la mayoría de los casos. Publicados en la revista New England Journal of Medicine, los resultados del ensayo han sido calificados de «prometedores» por los investigadores, quienes resaltan la durabilidad y seguridad del tratamiento. La terapia implica extraer células madre sanguíneas del paciente y modificar genéticamente un lentivirus para corregir la mutación del gen ADA, esencial para un adecuado funcionamiento del sistema inmunológico.
Los datos de este estudio, que incluye el seguimiento más extenso hasta la fecha, indican que la mayoría de los niños tratados han mantenido una función inmunológica estable sin complicaciones severas. El avance también sugiere que la preparación congelada de células madre podría hacer la terapia más accesible a nivel global. Los investigadores tienen planes de solicitar la aprobación de la FDA en un plazo de dos a tres años, destacando la necesidad de cumplir con los estándares farmacéuticos. Expertos en el área consideran que este estudio no solo ofrece un tratamiento curativo seguro, sino que también debería influir en las guías de atención a estas condiciones raras, instando a las agencias reguladoras a priorizar su implementación.
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