Dani, un niño de dos años de Málaga, ha hecho historia al convertirse en el primer paciente menor de tres años en recibir terapia génica experimental para la paraparesia espástica hereditaria tipo 50 (SPG50) en España. Esta enfermedad genética neurodegenerativa, que afecta a un centenar de personas en todo el mundo, provoca severos retrasos en el desarrollo motor y cognitivo, además de llevar a una posible pérdida de la movilidad. El tratamiento fue posible gracias a la colaboración entre el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona y la Fundación Columbus de Valencia, entidades que trabajan para ofrecer nuevas esperanzas a niños con enfermedades ultrarraras en el país.
El 9 de septiembre, Dani recibió una dosis del fármaco Melpida, la única terapia génica para SPG50, administrada sin complicaciones. Este innovador tratamiento ha sido fruto de la interrelación de varias instituciones y expertos, con una red internacional de soporte que incluye el desarrollo del fármaco en EE.UU. y la producción por parte de una empresa biotecnológica española. La experiencia de Dani refleja el potencial de España para proporcionar acceso a tratamientos avanzados sin necesidad de que las familias viajen al extranjero, destacando la importancia de la cooperación altruista en la atención a enfermedades raras. Su evolución será monitoreada de cerca, con la expectativa de ver mejoras significativas en su condición en los próximos meses.
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