SpringWorks Therapeutics, Inc., una compañía biofarmacéutica especializada en enfermedades raras y cáncer, ha alcanzado un hito significativo tras recibir un dictamen positivo del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para su medicamento mirdametinib. Este inhibidor de MEK está diseñado para tratar neurofibromas plexiformes (NP) sintomáticos e inoperables en pacientes con neurofibromatosis tipo 1 (NF1), tanto en adultos como en niños a partir de los 2 años. La esperada aprobación de la Comisión Europea, prevista para el tercer trimestre de 2025, podría posicionar al mirdametinib como la primera terapia específica aprobada en la Unión Europea para esta condición.
El CEO de SpringWorks, Saqib Islam, ha manifestado su entusiasmo frente a esta noticia, subrayando la urgente necesidad de nuevas alternativas terapéuticas para individuos con NF1-NP en el continente europeo. Mirdametinib estaría disponible en cápsulas de 1 y 2 mg y en comprimidos dispersables de 1 mg, diseñados para disolverse fácilmente en agua.
La NF1 es un trastorno genético que afecta a unas 135,000 personas en la Unión Europea, con un riesgo sustancial de desarrollar neurofibromas plexiformes que pueden provocar deformidades, dolor y deterioro funcional. La complejidad de estos tumores, que en su mayoría no pueden extirparse por completo, plantea serios desafíos médicos. De acuerdo con el Dr. Ignacio Blanco, presidente del Centro de Referencia para pacientes con neurofibromatosis en España, la posible aprobación de mirdametinib podría proporcionar una alternativa valiosa a las opciones de tratamiento actuales, que son limitadas.
Datos recientes del estudio clínico de fase 2b (ReNeu) muestran que el mirdametinib alcanzó una tasa de respuesta objetiva del 41% en adultos y del 52% en niños, con importantes mejoras en dolor y calidad de vida. Si bien se reportaron efectos adversos, se consideraron manejables y dentro de lo esperado.
A nivel global, mirdametinib ya cuenta con la aprobación en Estados Unidos para pacientes con NF1 que presentan neurofibromas plexiformes sintomáticos. Tanto la FDA como la Comisión Europea han reconocido al medicamento con la designación de «medicamento huérfano», destacando su relevancia para un grupo de pacientes muy específico y vulnerable.
