La Plataforma de Ensayos Clínicos en Parálisis Supranuclear Progresiva (PTP) avanza en la búsqueda de tratamientos contra esta enfermedad neurodegenerativa rara, al seleccionar dos compuestos prometedores para un ensayo de fase 2. Liderado por investigadores como Adam Boxer y Anne-Marie Wills, el proyecto se centra en los compuestos AADvac1 y AZP2006, desarrollados por Axon Neuroscience y Alzprotect, respectivamente.
El objetivo es acelerar soluciones para la parálisis supranuclear progresiva, conocida por su impacto devastador. Apoyado por el Instituto Nacional sobre el Envejecimiento (NIA) con una subvención a cinco años, este ensayo busca optimizar el proceso evaluando múltiples terapias simultáneamente.
Adam Boxer, investigador principal, resalta la colaboración público-privada como una oportunidad para innovar en tratamientos. AADvac1, una inmunoterapia que apunta a proteínas tau patológicas, y AZP2006, enfocado en restaurar la homeostasis lisosomal, han mostrado potencial en frenar el avance de PSP.
Con más de 50 centros clínicos en Estados Unidos, el ensayo facilitará el reclutamiento de pacientes, integrando sus opiniones. Se espera iniciar el reclutamiento a finales de 2025, centrándose en el síndrome de Richardson, la variante más común de la enfermedad.
Este esfuerzo colaborativo entre academia, industria y pacientes, marca un hito en el camino hacia tratamientos eficaces. Kristophe Diaz, de CurePSP, expresó su entusiasmo por los avances potenciales. Además, la Tau Global Conference 2025 impulsará el diálogo interdisciplinario, promoviendo el estudio de las tauopatías.
