El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha dado un paso significativo en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) con la reciente opinión positiva sobre la autorización de Duvyzat® (givinostat). Este innovador inhibidor de las histonas desacetilasas (HDACs) está diseñado para tratar a pacientes ambulantes mayores de seis años. Basado en el ensayo clínico EPIDYS de fase 3, el comité determinó que Duvyzat® ofrece beneficios clínicos y estadísticos significativos.
La decisión de emitir una autorización comercial condicional para el medicamento permitirá su disponibilidad anticipada en la Unión Europea. Italfarmaco, la empresa responsable, continuará recopilando evidencia clínica adicional mientras se espera la decisión final de la Comisión Europea, prevista para julio de 2025. La compañía ha manifestado su compromiso de trabajar estrechamente con las autoridades para garantizar un acceso eficaz al medicamento en toda la región.
Paolo Bettica, director médico de Italfarmaco, ha recibido con optimismo la recomendación, subrayando su confianza en el potencial terapéutico de Duvyzat®. El apoyo recibido de familias y comunidades ha sido clave para alcanzar este avance en el tratamiento de la DMD.
Por su parte, el profesor Eugenio Mercuri, experto en neurología pediátrica, ha resaltado la urgente necesidad de terapias que modifiquen la progresión de la DMD. Según Mercuri, Duvyzat® representa una opción innovadora con un perfil de riesgo-beneficio favorable, capaz de retrasar significativamente la enfermedad.
El ensayo EPIDYS, que incluyó a 179 niños ambulantes, mostró resultados prometedores, evidenciando una mejora significativa en el tiempo necesario para completar el test de 4 escalones y en otras evaluaciones, como el North Star Ambulatory Assessment. Los efectos adversos reportados fueron en su mayoría leves a moderados.
A nivel internacional, Duvyzat® ya cuenta con la aprobación de la FDA en Estados Unidos y la MHRA en el Reino Unido, donde ha recibido autorización completa para pacientes ambulantes y condicional para aquellos no ambulantes. Además, Italfarmaco continúa en la senda de estudios clínicos adicionales para evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento en distintas edades, asegurando un acceso más amplio para todos los afectados por la DMD.
