En un avance significativo para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha dado luz verde a la financiación de Tofersen, comercializado como Qalsody®. Este paso coloca a España entre los pioneros europeos en incorporar esta terapia innovadora al sistema sanitario público.
Tofersen es el primer medicamento en Europa diseñado para atacar una causa genética específica de la ELA: las mutaciones en el gen SOD1. Estas mutaciones, que afectan a aproximadamente un 2% de los pacientes, provocan la acumulación de proteínas tóxicas que dañan neuronas motoras, esenciales para el movimiento muscular. El fármaco emplea un mecanismo de silenciamiento génico para reducir esta producción de proteínas, aspirando así a preservar la función neuronal y desacelerar el avance de la enfermedad.
El tratamiento requiere pruebas específicas para identificar la mutación del gen SOD1, disponibles en la mayoría de los centros de referencia para la ELA en España. La autorización de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) se realizó bajo «circunstancias excepcionales» debido a la rareza de la enfermedad y la limitada disponibilidad de datos clínicos, pero reafirma la importancia de Tofersen como una terapia huérfana innovadora en un campo con altas necesidades médicas no cubiertas.
La Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) publicó recientemente un informe que posiciona a Tofersen como una opción terapéutica viable, basada en su impacto positivo en biomarcadores relacionados con la enfermedad. A pesar de la necesidad de más datos para confirmar su beneficio clínico total, el medicamento representa un avance en un campo donde no había innovaciones farmacológicas destacadas desde la década de 1990.
Tofersen se incluirá en el catálogo del Sistema Nacional de Salud, ofreciendo una esperanza renovada para las personas afectadas por esta devastadora enfermedad neurodegenerativa y sus familias. La EMA seguirá revisando y actualizando la información sobre el medicamento conforme se disponga de nuevos datos.
Fuente: Ministerio de Sanidad
